膽管癌又稱膽管癌，是一種難治性、高度惡性腫瘤，致死率極高。患者的5年生存率僅為5%。目前培米替尼國(guó)外上市價(jià)格在2800左右一盒。微信咨詢世界藥林：（18106505546）

可見其帶來的癌癥對(duì)身體的影響是巨大的。近年來，隨著靶向藥物研究的深入，治療膽管癌的靶向藥物相繼問世，給患者帶來了新的希望。

目前，今天重點(diǎn)介紹的是被稱為希望之星的Pemazyre（pemigatinib）。Pemitinib通過抑制腫瘤細(xì)胞中的FGFR激酶來防止腫瘤生長(zhǎng)和擴(kuò)散。它也是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療膽管癌的靶向藥物。

膽管癌的常規(guī)治療

膽管癌通常發(fā)生在老年人身上。亞洲下載的發(fā)病率極高。目前，膽管癌的主要治療方法是手術(shù)切除。膽管癌早期無明顯癥狀。大多數(shù)患者在確診時(shí)已經(jīng)失去了手術(shù)機(jī)會(huì)，只能尋求其他治療方法。慢性膽管癌不能通過手術(shù)完全切除。目前的標(biāo)準(zhǔn)治療方案主要是化療、放療和肝移植，患者預(yù)后較差。

晚期膽管癌靶向治療藥物-派米加替尼（P??emigatinib）

Pemitinib適應(yīng)癥：用于先前治療過的、不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌，伴成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體2(FGFR2)融合或由FDA批準(zhǔn)的成人試驗(yàn)檢測(cè)到的其他重排。

是一種可抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向藥物。它的作用是阻斷發(fā)出癌細(xì)胞增殖信號(hào)的異常蛋白質(zhì)的作用，這有助于阻止或減緩癌細(xì)胞的擴(kuò)散。

臨床資料

更新了臨床試驗(yàn)FIGHT-202的總體生存數(shù)據(jù)。共有108名膽管癌患者參加了FIGHT-202研究，并口服了pemigatinib13.5mg。結(jié)果表明，培米替尼（pemitinib）治療表現(xiàn)出持久的腫瘤反應(yīng)?；贗RRC評(píng)估確認(rèn)的ORR為37%（n=40；95%CI：27.9%，46.9%），包括4例完全緩解（CR=3.7%）和36例部分緩解（PR=33.3）%)，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為8.1個(gè)月（95%CI：5.7，13.1），中位無進(jìn)展生存期（PFS）為7.0個(gè)月（95%CI：6.1，10.5），中位總生存期(OS)長(zhǎng)達(dá)17.5個(gè)月(95%CI:14.4,22.9)；反應(yīng)者與非反應(yīng)者的mOS分別為（30.1個(gè)月和13.7個(gè)月）。通過數(shù)據(jù)對(duì)比，還是非?？捎^的，這對(duì)于一直缺乏靶向藥物的晚期膽管癌患者來說，無疑是一個(gè)非常好的消息。

推薦劑量

在開始使用Pemigatinib治療之前確認(rèn)FGFR2融合或重排的存在。推薦劑量為每天口服13.5毫克，持續(xù)14天，周期為21天，然后停藥7天。繼續(xù)治療直至疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。隨餐或不隨餐提供。

培米替尼常見不良反應(yīng)

最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥20%）為高磷血癥、脫發(fā)、腹瀉、指甲毒性、疲勞、消化不良、惡心、便秘、口腔炎、眼干、口干、厭食、嘔吐、關(guān)節(jié)痛、腹痛、低磷血癥、背痛疼痛和皮膚干燥。

結(jié)論：培米替尼治療FGFR2基因融合突變膽管癌患者療效好，獲益顯著。預(yù)計(jì)在未來的醫(yī)療領(lǐng)域，將不斷開發(fā)出針對(duì)膽管癌的有效靶向藥物。