膽管癌是在將消化液從肝臟運送到膽囊和小腸的細(xì)長膽管里發(fā)生的一種罕見癌癥。  在診斷時，大多數(shù)膽管癌患者已經(jīng)為晚期，這意味著他們無法接受手術(shù)治療。

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對于這些患者，化療組合藥物已成為標(biāo)準(zhǔn)的初始治療方法。約9％至14％的膽管癌患者的腫瘤中發(fā)現(xiàn)了纖維細(xì)胞生長因子受體2（FGFR2）融合  。

今天的批準(zhǔn)適用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性的的膽管癌患者，這些患者的腫瘤具有FGFR2基因融合或其它重排。Pemazyre片劑通過抑制腫瘤細(xì)胞中的FGFR2而阻止腫瘤的生長和擴散。

是一種選擇性的成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，主要作用于FGFR1、2、3.FGFRs在腫瘤細(xì)胞生存、增殖、遷移、新生血管形成中發(fā)揮著重要作用。所以多種癌癥的發(fā)生和進(jìn)展與FGFRs基因的融合、重排、易位和擴增密切相關(guān)。在接受過治療的攜帶FGFR2基因易位的晚期/轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌患者中。

值得一提的是，培米替尼是第一個也是唯一一個獲FDA批準(zhǔn)用于治療膽管癌的靶向藥物，該藥可通過阻斷腫瘤細(xì)胞中的FGFR2來阻止腫瘤細(xì)胞的生長和擴散。由于膽管癌是一種醫(yī)療需求嚴(yán)重未滿足的毀滅性癌癥，培米替尼（pemigatinib/培米加替尼）出現(xiàn)，被FDA認(rèn)定為突破性療法，以及膽管癌治療的孤兒藥物

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