美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)藥物Pemazyre用于治療伴有FGFR1重排的復(fù)發(fā)或難治性骨髓/淋巴腫瘤（MLNs）成年患者?，F(xiàn)在培米替尼也在國(guó)外上市了價(jià)格在2800一盒左右。微信咨詢世界藥林：（18106505546）訂購(gòu)。

meltinib），一種極其罕見的侵襲性血癌，在MLN中具有FGFR1重排。

該批準(zhǔn)基于2期、多中心、開放標(biāo)簽、單臂試驗(yàn)FIGHT-203的數(shù)據(jù)，旨在評(píng)估療效和安全性研究，主要終點(diǎn)是完全反應(yīng)率（CR），以及次要終點(diǎn)包括總體緩解率（ORR）、完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解率（CCyR）和安全性。

實(shí)驗(yàn)證明

研究表明，在這些骨髓處于慢性期的成年患者（N=18）中，無論是否發(fā)生EMD，完全緩解（CR）率為78%，達(dá)到完全緩解的中位時(shí)間為104天，和中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到。在骨髓急性期患者（N=4）中，有或沒有EMD，2名患者達(dá)到完全緩解。在只有EMD的患者（N=3）中，1名患者達(dá)到完全緩解。在所有參與者中，完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)率為79%。

不良反應(yīng)

最常見（≥20%）的不良反應(yīng)是高磷血癥（74%）、指甲毒性（62%）、脫發(fā)（59%）、口腔炎（53%）、腹瀉（50%）、干眼癥（50%）、疲勞(44%)、皮疹(35%)、腹痛(35%)、貧血(35%)、便秘(32%)、口干(32%)、鼻衄(29%)、視網(wǎng)膜色素上皮脫離(26%)、四肢疼痛(26%)、食欲下降(24%)、皮膚干燥(24%)、消化不良(24%)、背痛(24%)、惡心(21%)、視力模糊(21%)、外周水腫(21%)和頭暈(21%)。

關(guān)于Pemazyre（pemigatinib）

Pemazyre是一種成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）抑制劑，可以抑制FGFR1/2/3的磷酸化，同時(shí)通過阻斷FGFR發(fā)出的細(xì)胞增殖信號(hào)來抑制腫瘤的生長(zhǎng)。Pemazyre也是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)治療復(fù)發(fā)或難治性骨髓/淋巴腫瘤（MLN）伴FGFR重排成年患者的藥物。這是Pemazyre的第二個(gè)適應(yīng)癥，Pemazyre的另一個(gè)適應(yīng)癥還包括治療復(fù)發(fā)或難治性、局部不可切除或轉(zhuǎn)移性膽管癌，其具有FGFR2融合或FDA檢測(cè)到的其他類型的基因重排。

結(jié)語(yǔ)

Pemazyre的獲批也標(biāo)志著其優(yōu)越的能力，成為首個(gè)治療伴有FGFR1重排的復(fù)發(fā)或難治性髓系/淋巴細(xì)胞腫瘤（MLNs）的療法，我們期待在未來看到更多廣泛的新實(shí)驗(yàn)療法，讓更多的疾病患者受益。

參考內(nèi)容

Incyte宣布FDA批準(zhǔn)Pemazyre(Pemigatinib)作為首個(gè)也是唯一一個(gè)針對(duì)FGFR1重排的骨髓/淋巴腫瘤(MLN)的靶向治療

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